PARKINSON CONECTA

Células-tronco no tratamento da Doença de Parkinson: onde estamos?

Você já deve ter ouvido falar do uso de células-tronco como possível tratamento para a Doença de Parkinson, não é? Esse é, de fato, um tema que desperta muito interesse da comunidade científica. Para se ter uma ideia, atualmente existem mais de 100 estudos clínicos com células tronco na doença de Parkinson em andamento no mundo todo (mais especificamente, 115 registrados até dezembro de 2024). Mas você sabia que essa linha de pesquisa começou há mais de 40 anos?

O primeiro estudo data de 1980, quando pesquisadores transplantaram células-tronco fetais no cérebro de um único paciente com Parkinson. O resultado foi animador: essas células se transformaram em neurônios produtores de dopamina e, com isso, houve melhora dos sintomas motores por vários anos. Importante ressaltar que não houve cura da doença, apenas alívio dos sintomas. Apesar do potencial, surgiram grandes preocupações éticas, principalmente em relação à origem e quantidade de tecido fetal necessário, além da dificuldade em garantir a qualidade dessas células. Por isso, a técnica não foi implementada clinicamente e seguiu em investigação.


Imagino que você esteja se questionando: Afinal, o que torna as células-tronco tão especiais?

As células-tronco têm a capacidade única de se multiplicar e se transformar em qualquer tipo celular do corpo ? inclusive em neurônios dopaminérgicos, que são justamente os que degeneram na Doença de Parkinson.

Elas podem ser de dois tipos:
1. Embrionárias: extraídas de embriões.
2. Pluripotentes induzidas: produzidas em laboratório a partir de células adultas (como da pele), reprogramadas para voltarem ao estágio inicial, semelhante ao embrionário.

No contexto do Parkinson, o raciocínio é o seguinte: se conseguimos implantar essas células no cérebro (a partir de uma neurocirurgia), mais especificamente numa região chamada estriado (que faz parte do circuito motor dopaminérgico), e elas se transformarem em neurônios produtores de dopamina, é possível restaurar parcialmente a função cerebral comprometida e, com isso, melhorar os sintomas como tremor, lentidão e rigidez.
Ou seja, estamos falando de um tratamento SINTOMÁTICO, não curativo.


Por conta das questões éticas envolvendo o uso de células embrionárias, muitos esforços têm sido feitos para aprimorar o uso das pluripotentes induzidas. Um marco importante foi o primeiro transplante desse tipo em um paciente com Parkinson, realizado em 2020 no Japão. As células foram criadas a partir da pele do próprio paciente. No entanto, como foi apenas um único caso, sem grupo de controle, não é possível tirar conclusões sobre eficácia.


E para que você entenda porque um único estudo não autoriza a utilização de um tratamento, é importante ter um mente as etapas da pesquisa científica até chegar à prática clínica. Para que qualquer tratamento esteja disponível para os pacientes, ele precisa passar por várias etapas:
- Estudos pré-clínicos: realizados em animais, para avaliar se o conceito funciona.
- Fase 1: segurança do tratamento, definição da dose ideal e melhor via de administração.
- Fase 2: avalia segurança e primeiros sinais de eficácia.
- Fase 3: estudo com desenho mais elaborado, com grande número de pacientes, com grupo controle (placebo), feito em diversos centros. Se os resultados forem positivos, o tratamento pode ser aprovado pelas agências regulatórias (como Anvisa, FDA, etc.).


Agora vamos às novidades: dois estudos promissores!

Ontem, 16 de abril de 2025, foram publicados dois estudos de fase 1 e 2 na revista Nature (revista de grande impacto global) usando células tronco para tratamento da doença de Parkinson, gerando grande repercussão na comunidade científica pois mostraram que o procedimento é SEGURO.

Vamos aos destaques:

1. Estudo japonês: Sawamoto e colaboradores publicaram o estudo Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinsons disease. Transplantaram 7 pacientes com Parkinson com células tronco pluripotentes com o objetivo de avaliar a segurança do tratamento e se haveria algum efeito adverso (mas ao mesmo tempo, também observaram se o tratamento teria algum impacto de melhora dos sintomas motores). Resultados: nenhum efeito adverso grave, as células tronco não se diferenciaram em tumores (que é o maior risco relacionado à terapia) e ainda notaram melhora dos sintomas motores.

2. Estudo EUA e Canadá: Tabar e colaboradores publicaram o estudo Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinsons disease. Neste, foram usadas células tronco embrionáias humanas em 12 pessoas. Resultados: não foram reportados efeitos adversos graves, não surgiram discinesias (movimentos involuntários, que pode ser um problema quando o utiliza-se tecido embrionário), exames de imagem para avaliar a dopamina mostraram aumento da sua produção no cérebro e o grupo que recebeu a dosagem mais alta do tratamento tiveram uma melhora de 50% dos seus sintomas motores após 18 meses do transplante em comparação ao pré-tratamento.

Esses estudos são muito animadores, temos que encará-los como marcos no âmbito da ciência na doença de Parkinson, principalmente por demonstrarem que o tratamento é seguro. No entanto, ainda é cedo para afirmar que as terapias estão prontas para uso clínico. Eis por quê:

- O número de pacientes ainda foi muito pequeno (7 em um, 12 no outro).
- Os estudos foram abertos, ou seja, todos sabiam que estavam recebendo tratamento ? o que pode influenciar no resultado da eficácia do tratamento por efeito placebo ou vieses do investigador.
- O principal objetivo era avaliar a segurança. A eficácia foi apenas uma observação secundária.


Próximos passos:
Agora, precisamos aguardar os estudos de fase 2 mais robustos e os de fase 3, para confirmar se os resultados se mantêm em grupos maiores e mais controlados.


Um alerta importante sobre fake news

Aproveito para esclarecer uma informação falsa que circulou há alguns meses em grupos de WhatsApp: a imagem de um procedimento neurocirúrgico supostamente feito na USP (Universidade de São Paulo), com a descrição de que se tratava de um transplante de células-tronco em paciente com Parkinson.
Essa informação NÃO é verdadeira. Atualmente, não há nenhum tratamento aprovado com células-tronco para Parkinson, nem pesquisas em andamento na USP, seja em São Paulo ou em Ribeirão Preto, com essa finalidade.

Em resumo:
- A terapia com células-tronco para Parkinson ainda está em fase experimental.
- Os resultados iniciais são promissores, mas não indicam cura, apenas melhora dos sintomas.
- É essencial aguardar novos estudos (fase 2 e fase 3) com mais pacientes e controle rigoroso.
- Cuidado com fake news! Sempre busque informações em fontes confiáveis (por isso, façam parte da comunidade Parkinson Conecta).

Fontes:
- https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0
- https://www.nature.com/articles/s41586-025-08845-y

Com carinho e responsabilidade,
Dra. Joyce e Dra. Isabela.